统计测试推荐助手

推荐的统计测试
- 首选：Welch 双样本 t 检验（不等方差 t 检验，双侧）

适用场景与理由
- 目标：比较两独立组（实验组 vs 对照组）的平均成绩是否存在显著差异。
- 条件：样本独立，方差可能不齐，样本量可不相等。
- Welch t 检验对方差不齐与不等样本量具有稳健性；在组内分布近似正态或样本量适中（中心极限定理）时，检验均值差异的控制一类错误率表现优于传统等方差 t 检验。

假设与统计量
- 原假设 H0：μE = μC
- 备择假设 H1：μE ≠ μC（双侧）
- 统计量：
  t = (x̄E − x̄C) / sqrt(sE²/nE + sC²/nC)
  自由度（Welch–Satterthwaite 近似）：
  df = (sE²/nE + sC²/nC)² / [ (sE²/nE)²/(nE−1) + (sC²/nC)²/(nC−1) ]
- 置信区间（例如 95%）：
  (x̄E − x̄C) ± t_{df,1−α/2} × sqrt(sE²/nE + sC²/nC)

前置检查与数据处理建议
- 缺失值：剔除或适当插补，确保每个观测独立。
- 分布与异常值：用直方图/密度图/箱线图检查严重偏态与极端值。样本量很小且分布明显偏离正态、且存在重尾/离群时，考虑鲁棒/非参替代方案（见下）。
- 方差齐性：无需事先通过 Levene/Brown–Forsythe 检验来决定检验类型；在怀疑方差不齐时直接采用 Welch t 检验。

结果报告规范
- 报告 t 值、自由度、p 值，以及均值差的置信区间。
- 同时报告效应量：
  - 若方差差异不大：Hedges g（对 Cohen’s d 的小样本修正）。
  - 若确认方差明显不齐且以对照组为基准：Glass Δ（以对照组标准差标准化）。
- 提供组内均值和标准差，便于解释实际差异大小。

非正态或异常值较多时的替代方案
- Mann–Whitney U（Wilcoxon 秩和检验）：当数据为有序/不满足正态且样本量较小可用；其检验的是分布位置差异（在形状相同假设下可近似解释为中位数差），对方差不齐与形状差异敏感，解释不直接指向“均值差”。
- Brunner–Munzel 检验：当方差与形状均可能不同且不想依赖中位数差解释时，检验两组“随机优势概率”差异，较 MWU 对方差不齐更稳健。
- 鲁棒均值比较：Yuen 修剪均值 t 检验（如 20% 修剪）在重尾/离群场景下对“位置参数”更稳健。

实现要点（工具）
- R：t.test(xE, xC, var.equal = FALSE, alternative = "two.sided")
- Python（SciPy）：scipy.stats.ttest_ind(xE, xC, equal_var=False)
- 非参替代：scipy.stats.mannwhitneyu；scipy.stats.brunnermunzel

结论
- 在“独立样本、方差可能不齐、比较均值差异”的设定下，采用双侧 Welch t 检验是首选。若分布严重偏离正态且样本量很小或存在重尾/离群，则考虑 Brunner–Munzel 或 Yuen 修剪均值检验作为补充或敏感性分析。

Recommended test: Two-sample test for proportions (two-proportion z-test), with Fisher’s exact test as a fallback for small samples.

Rationale:
- Outcome is binary and groups A and B are independent. The hypothesis is H0: pA = pB vs H1: pA ≠ pB, where pA and pB are conversion probabilities.
- The two-proportion z-test uses a pooled standard error under H0 and is appropriate when sample sizes are moderate to large.
- If any expected cell count is small (commonly <5), Fisher’s exact test provides an exact p-value without reliance on large-sample approximations.

Implementation details:
- Let xA, nA be conversions and total exposures in A; xB, nB in B.
- Sample proportions: p̂A = xA/nA, p̂B = xB/nB.
- Null (pooled) proportion: p̂ = (xA + xB) / (nA + nB).
- Test statistic: z = (p̂A − p̂B) / sqrt( p̂ (1 − p̂) (1/nA + 1/nB) ).
- Two-sided p-value: 2 × (1 − Φ(|z|)), where Φ is the standard normal cdf.
- Equivalent: Pearson chi-squared test of independence on a 2×2 table yields the same p-value asymptotically.

Small-sample rule:
- If any expected count = nA·p̂ or nB·p̂ (and complements) is <5, use Fisher’s exact test on the 2×2 table.

Effect size and interval estimation:
- Report effect size with a confidence interval, not only the p-value:
  - Difference in proportions: Δ = p̂A − p̂B with a CI (prefer Newcombe-Wilson CI for better coverage; Wald CI can be used if samples are large).
  - Relative risk: RR = p̂A / p̂B with a log-transformed CI.
  - Odds ratio (from 2×2 table) with a log-transformed CI.

Assumptions and checks:
- Independent observations within and between A and B.
- Consistent outcome definition and comparable exposure windows.
- For z-test/chi-squared: sufficiently large sample sizes to justify normal approximation.

Extensions:
- If you need to adjust for covariates (e.g., traffic source, device), fit a logistic regression with a group indicator and covariates; test the group coefficient.

推荐的统计检验与报告方案如下：

一、主要检验
- 首选：Pearson 卡方检验（2×2列联表）
  - 适用于比较两独立组（二分类结局）的并发症发生率是否不同。
  - 与“两独立样本比例的z检验”在2×2情形下等价（z²=χ²，df=1）。
- 小样本/稀疏数据：Fisher确切检验
  - 当任一期望频数 <5（或更保守地：有单元格期望频数<5，或样本量较小）时使用。
  - 期望频数计算：E_ij = (行总计 × 列总计) / 总样本量。

二、前提与假设
- 独立样本：两组患者相互独立（RCT满足）。
- 分类正确且完整：二分类结局明确、无缺失或缺失可解释（建议按ITT原则处理）。
- 卡方检验适用条件：2×2表各期望频数通常≥5；若不满足，改用Fisher确切检验。

三、效应量与区间估计（建议与p值同步报告）
- 风险差（RD，绝对差）：p_new − p_std
  - 区间估计建议使用Newcombe（Wilson）法，较Wald更稳健。
- 相对风险（RR）：p_new / p_std
  - 区间估计可用对数变换法（log(RR)的标准误），再反变换。
- 可选：优势比（OR），主要用于逻辑回归模型；若并发症不稀少，优先报告RR和RD更直观。
- 同时报告双侧95%置信区间与双侧检验的p值。

四、分析步骤（概述）
- 构建2×2列联表：行（新药组、标准组）×列（有并发症、无并发症）。
- 计算每格观察频数与期望频数，判断检验选择（Pearson χ²或Fisher）。
- 执行主要检验，得到p值。
- 估计并报告RD、RR及其95%CI。
- 如有分层随机化（如中心、年龄层）：可使用Cochran–Mantel–Haenszel检验与分层RR，以提高精度。

五、可选的模型扩展（如需协变量调整）
- 逻辑回归：结局为并发症（是/否），自变量含治疗组与基线协变量。
  - 报告调整后的OR及95%CI；若需近似RR，可用泊松回归带稳健方差或log-binomial模型（若收敛）。

六、结果呈现与可视化（建议）
- 列联表 + 条形图（两组并发症率及其95%CI误差线）。
- 文字报告包括：检验类型、p值、RD（95%CI）、RR（95%CI），并说明分析集（ITT或PP）与缺失数据处理。

结论性建议
- 在样本量与期望频数满足条件时，使用Pearson卡方检验比较两组并发症发生率；若期望频数较小，使用Fisher确切检验。并同步报告风险差与相对风险的估计及95%置信区间，以提供效应的大小与临床意义。