统计测试推荐助手

Recommended test: Two-sample test for proportions (two-proportion z-test), with Fisher’s exact test as a fallback for small samples.

Rationale:

• Outcome is binary and groups A and B are independent. The hypothesis is H0: pA = pB vs H1: pA ≠ pB, where pA and pB are conversion probabilities.
• The two-proportion z-test uses a pooled standard error under H0 and is appropriate when sample sizes are moderate to large.
• If any expected cell count is small (commonly <5), Fisher’s exact test provides an exact p-value without reliance on large-sample approximations.

Implementation details:

• Let xA, nA be conversions and total exposures in A; xB, nB in B.
• Sample proportions: p̂A = xA/nA, p̂B = xB/nB.
• Null (pooled) proportion: p̂ = (xA + xB) / (nA + nB).
• Test statistic: z = (p̂A − p̂B) / sqrt( p̂ (1 − p̂) (1/nA + 1/nB) ).
• Two-sided p-value: 2 × (1 − Φ(|z|)), where Φ is the standard normal cdf.
• Equivalent: Pearson chi-squared test of independence on a 2×2 table yields the same p-value asymptotically.

Small-sample rule:

• If any expected count = nA·p̂ or nB·p̂ (and complements) is <5, use Fisher’s exact test on the 2×2 table.

Effect size and interval estimation:

• Report effect size with a confidence interval, not only the p-value:
  • Difference in proportions: Δ = p̂A − p̂B with a CI (prefer Newcombe-Wilson CI for better coverage; Wald CI can be used if samples are large).
  • Relative risk: RR = p̂A / p̂B with a log-transformed CI.
  • Odds ratio (from 2×2 table) with a log-transformed CI.

Assumptions and checks:

• Independent observations within and between A and B.
• Consistent outcome definition and comparable exposure windows.
• For z-test/chi-squared: sufficiently large sample sizes to justify normal approximation.

Extensions:

• If you need to adjust for covariates (e.g., traffic source, device), fit a logistic regression with a group indicator and covariates; test the group coefficient.

推荐的统计检验与报告方案如下：

一、主要检验

• 首选：Pearson 卡方检验（2×2列联表）
  • 适用于比较两独立组（二分类结局）的并发症发生率是否不同。
  • 与“两独立样本比例的z检验”在2×2情形下等价（z²=χ²，df=1）。
• 小样本/稀疏数据：Fisher确切检验
  • 当任一期望频数 <5（或更保守地：有单元格期望频数<5，或样本量较小）时使用。
  • 期望频数计算：E_ij = (行总计 × 列总计) / 总样本量。

二、前提与假设

• 独立样本：两组患者相互独立（RCT满足）。
• 分类正确且完整：二分类结局明确、无缺失或缺失可解释（建议按ITT原则处理）。
• 卡方检验适用条件：2×2表各期望频数通常≥5；若不满足，改用Fisher确切检验。

三、效应量与区间估计（建议与p值同步报告）

• 风险差（RD，绝对差）：p_new − p_std
  • 区间估计建议使用Newcombe（Wilson）法，较Wald更稳健。
• 相对风险（RR）：p_new / p_std
  • 区间估计可用对数变换法（log(RR)的标准误），再反变换。
• 可选：优势比（OR），主要用于逻辑回归模型；若并发症不稀少，优先报告RR和RD更直观。
• 同时报告双侧95%置信区间与双侧检验的p值。

四、分析步骤（概述）

• 构建2×2列联表：行（新药组、标准组）×列（有并发症、无并发症）。
• 计算每格观察频数与期望频数，判断检验选择（Pearson χ²或Fisher）。
• 执行主要检验，得到p值。
• 估计并报告RD、RR及其95%CI。
• 如有分层随机化（如中心、年龄层）：可使用Cochran–Mantel–Haenszel检验与分层RR，以提高精度。

五、可选的模型扩展（如需协变量调整）

• 逻辑回归：结局为并发症（是/否），自变量含治疗组与基线协变量。
  • 报告调整后的OR及95%CI；若需近似RR，可用泊松回归带稳健方差或log-binomial模型（若收敛）。

六、结果呈现与可视化（建议）

• 列联表 + 条形图（两组并发症率及其95%CI误差线）。
• 文字报告包括：检验类型、p值、RD（95%CI）、RR（95%CI），并说明分析集（ITT或PP）与缺失数据处理。

结论性建议

• 在样本量与期望频数满足条件时，使用Pearson卡方检验比较两组并发症发生率；若期望频数较小，使用Fisher确切检验。并同步报告风险差与相对风险的估计及95%置信区间，以提供效应的大小与临床意义。